ADAMTS13

商品名：Adzynma

　　别名：TAK-755

　　全部名称：Adzynma，TAK-755，ADAMTS13，recombinant-krhn

　　适应症

　　Adzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn)，前称TAK-755，用于cTTP(先天性血栓性血小板减少性紫癜)成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。

　　用法用量

　　每周或每隔一周一次静脉输注用于预防，以及每日一次的输注用于按需治疗急性情况

　　不良反应

　　1、头痛、腹泻、偏头痛、腹痛

　　2、恶心、上呼吸道感染、头晕、呕吐

　　Adzynma相比预防性血浆疗法的优势

　　血浆输注需要更长的时间，在急性病例中，需要持续输注直到血液检查和症状改善，这可能需要住院数天甚至数周。另外，还可能导致严重的并发症，包括容量超负荷(当体内血量过高并对心脏造成压力时)，以及过敏反应。酶替代疗法Adzynma与当前基于血浆的治疗相比，减少了给药时间和剂量。

　　Adzynma作用机制

　　cTTP是由于ADAMTS13缺陷所致。这导致血液中超大冯·维勒布兰德因子(VWF)多聚体的积累以及不受控制的血小板聚集和粘附。ADAMTS13是一种VWF裂解蛋白酶，具有血小板反应蛋白基序13的解整合素和金属蛋白酶。Adzynma是ADAMTS13蛋白的纯化重组形式，旨在替代缺失或缺陷的ADAMTS13酶。

　　Adzynma简述

　　据武田公司11月9日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Adzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn)，前称TAK-755，用于cTTP成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。

　　据武田称，Adzynma是第一个也是唯一一个获得FDA批准的重组ADAMTS13蛋白，旨在通过替换缺陷的ADAMTS13酶来解决cTTP患者未满足的医疗需求。

每周或每隔一周一次静脉输注用于预防，以及每日一次的输注用于按需治疗急性情况

不良反应

　　1、头痛、腹泻、偏头痛、腹痛

　　2、恶心、上呼吸道感染、头晕、呕吐

使用Adzynma（apadamtase alfa）治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜时，应严格遵循医生指示，并仔细阅读药品说明书。同时，密切观察身体反应，如出现不适或异常，应及时咨询专业人士。此药为罕见病治疗新药，使用时需特别谨慎。

　　Adzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn)，前称TAK-755，用于cTTP(先天性血栓性血小板减少性紫癜)成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。

Adzynma作用机制

　　cTTP是由于ADAMTS13缺陷所致。这导致血液中超大冯·维勒布兰德因子(VWF)多聚体的积累以及不受控制的血小板聚集和粘附。ADAMTS13是一种VWF裂解蛋白酶，具有血小板反应蛋白基序13的解整合素和金属蛋白酶。Adzynma是ADAMTS13蛋白的纯化重组形式，旨在替代缺失或缺陷的ADAMTS13酶。