Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

　　【适应症】

　　Elevidys用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者。

　　【推荐剂量和用法】

　　Elevidys仅用于单剂量静脉输注。

　　推荐剂量：Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。

　　【剂型和强度】

　　Elevidys是一种用于静脉输注的混悬液，标称浓度为1.33 × 1013 vg/ml。

　　Elevidys在定制的套件中提供，内含10到70个10ml单剂量小瓶，每个试剂盒构成一个剂量单位。

　　【禁忌症】

　　Elevidys禁用于DMD基因外显子8和或外显子9有任何缺失的患者。

　　【警告和注意事项】

　　1.急性严重肝损伤

　　观察到急性严重肝损伤,输注Elevidys前监测肝功能。

　　2.免疫介导的肌炎

　　DMD基因缺失的患者，外显子1至17和/或外显子59至71可能有严重的风险免疫介导的肌炎反应。

　　3.心肌炎

　　观察到心肌炎和肌钙蛋白- 1升高。输注Elevidys前和每周监测肌钙蛋白- 1。

　　4.对AAVrh74的预先免疫

　　对其进行基线测试。

　　【不良反应】

　　研究中观察到最常见的不良反应(发生率≥5%)是呕吐和恶心，肝功能增高，发热和血小板减少症。

　　【药物相互作用】

　　在开始使用Elevidys之前所需的皮质类固醇方案之前，请考虑患者的疫苗接种情况。如果可能的话，应根据当前的免疫指南为患者提供最新的免疫接种。疫苗接种应在皮质类固醇疗法开始前至少4周完成。

　　【贮藏】

　　Elevidys的运输和交付温度不超过零下60℃。直立存放在2℃至8℃的环境下，Elevidys可冷藏长达14天。不要重新冷冻。不要摇晃。一旦恢复到室温，不要放回冰箱。遵循当地的生物废弃物处理指南。

　　【推荐剂量和用法】

　　Elevidys仅用于单剂量静脉输注。

　　推荐剂量：Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。

　　【不良反应】

　　研究中观察到最常见的不良反应(发生率≥5%)是呕吐和恶心，肝功能增高，发热和血小板减少症。

　　【警告和注意事项】

　　1.急性严重肝损伤

　　观察到急性严重肝损伤,输注Elevidys前监测肝功能。

　　2.免疫介导的肌炎

　　DMD基因缺失的患者，外显子1至17和/或外显子59至71可能有严重的风险免疫介导的肌炎反应。

　　3.心肌炎

　　观察到心肌炎和肌钙蛋白- 1升高。输注Elevidys前和每周监测肌钙蛋白- 1。

　　4.对AAVrh74的预先免疫

　　对其进行基线测试。

【适应症】

　　Elevidys用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者。

　　【药物相互作用】

　　在开始使用Elevidys之前所需的皮质类固醇方案之前，请考虑患者的疫苗接种情况。如果可能的话，应根据当前的免疫指南为患者提供最新的免疫接种。疫苗接种应在皮质类固醇疗法开始前至少4周完成。