本品的主要成分为麦格司他，是一种葡萄糖神经酰胺合成酶（大多数鞘糖脂类合成反应的起始酶）的抑制剂。

C型尼曼匹克病是一种以细胞内脂质运输受损为特征的神经退行性疾病。动物实验显示，重复给予麦格司他有助于延迟神经症状（意向性震颤及运动失调）发生，维持小脑细胞的结构，大脑中神经节苷脂的蓄积被抑制。

临床用于治疗成人及儿童C型尼曼匹克病进行性神经症状的治疗。

有胃肠道疾病史者，应谨慎使用。

男性患者如有生育需求，应在打算生育前停用麦格司他，并在停药后3个月内采取可靠的避孕措施。

目前尚缺乏肝肾功能损伤者使用麦格司他的详细研究数据，慎用。

重度肾功能损伤患者[肌酐清除率<30毫升/（分钟×1.73平方米）]应避免使用麦格司他。

驾驶员、机械操作者应谨慎使用。

儿童应在医生评估治疗收益与风险后，再决定是否使用，如需使用应在医生指导下谨慎使用。

目前尚缺乏老年人使用麦格司他的详细研究数据，慎用。

目前，尚缺乏妊娠期女性使用麦格司他的详细数据。

动物试验显示，麦格司他具有生殖毒性，包括难产等。

有研究数据显示，麦格司他可透过胎盘，因此妊娠期女性不宜使用。

育龄期妇女应当采取避孕措施。

目前尚不明确麦格司他是否会通过乳汁分泌。

哺乳期间不应服用本品。

将胶囊在齿孔处分开，并将药品的包装纸剥离，从透明泡罩内推出胶囊，用水送服。

麦格司他可与食物同事服用，也可单独服用。

麦格司他应在具有C型尼曼匹克病治疗经验的医师指导下使用。

12岁以下儿童患者，应根据体表面积调整剂量，剂量调整如下。

体表面积＞1.25平方米，每次0.2克，每日三次。

体表面积在0.88～1.25平方米，每次0.2克，每日两次。

体表面积在0.73～0.88平方米，每次0.1克，每日三次。

体表面积在0.47～0.73平方米，每次0.1克，每日两次。

体表面积≤0.47平方米，每次0.1克，每日一次。

对于年龄小于4岁的C型尼曼匹克病患者，本品的使用经验有限，具体用药剂量应遵医嘱使用。

校正肌酐清除率为50～70毫升/（分钟×1.73平方米）的患者，给药剂量应从每次0.2克，每日两次开始（＜12岁的患者应根据体表面积作相应的调整）。

校正肌酐清除率为30～50毫升/（分钟×1.73平方米）的患者，给药剂量应从每次0.1克，每日两次开始（＜12岁的患者应根据体表面积作相应的调整）。

临床试验显示，麦格司他可出现如下不良反应。

血液及淋巴系统障碍：血小板减少（常见）。

代谢及营养障碍：体重减轻、食欲下降（十分常见）。

精神障碍：抑郁、失眠、性欲下降（常见）。

神经系统障碍：震颤（十分常见）；外周神经病变、共济失调、健忘、感觉异常、感觉迟钝、头痛、头晕（常见）。

胃肠功能紊乱：腹泻、肠胃胀气、腹痛（十分常见）；恶心、呕吐、腹胀/腹部不适、便秘、消化不良（常见）。

肌肉骨骼及结缔组织障碍：痉挛、肌无力（常见）。

全身性症状及给药部位反应：疲劳，无力，畏寒，不适感（常见）。

55%的患者报告了体重减轻，用药6～12个月之间的发生率最为明显。

临床试验研究显示，分别有37%的1型戈谢病患者和58%的C型尼曼匹克病患者出现震颤，表现为手部的生理性震颤。震颤通常于治疗的第一个月出现，许多病例在给药后第1～3个月震颤消失。降低剂量可能于几日内改善震颤，但有时可能需要终止治疗。

80%以上的患者在治疗开始时或治疗期间出现胃肠道事件，主要为腹泻。在临床实践中发现，麦格司他诱导的胃肠道事件可通过个体化的饮食调整（如减少蔗糖、乳糖以及其他碳水化合物的摄入）、调整服用时间（在两餐之间服用本品）和/或合用抗腹泻药物如洛哌丁胺缓解。

男性患者在服用本品过程中应采取可靠的避孕方法。麦格司他对精子生成、精子参数产生不利影响，并会降低生育力。男性患者应在试图生育前停用本品并在停药后3个月内采取可靠的避孕措施。

儿童及青少年患者在使用本品期间应进行生长发育监测，必须分别评估治疗的获益/风险比后方可决定是否继续进行治疗。

由于实验中有部分患者的血小板计数低于正常值下限。推荐对这些患者进行血小板计数监测。

治疗期间应定期（如每6个月）对C型尼曼匹克病患者使用麦格司他治疗神经症状的获益进行评估；在服用本品至少1年后重新评估是否继续使用本品治疗。

由于麦格司他主要经肾脏排泄，建议治疗期间定期检查肾功能。

服用麦格司他可出现头晕等不良反应，可对驾驶和操纵机器能力产生轻微影响，用药后尽量避免开车或操作机械。

过量服用本品可增加不良反应的发生率或加重不良反应程度。

如发生药物过量，推荐进行一般的医疗护理。

密闭，不超过30℃保存。

需放置于儿童不能接触到的位置。

有研究显示，麦格司他不会与细胞色素P450酶的底物发生显著的相互作用。

临床试验中合用洛哌丁胺没有显示出对麦格司他药代动力学的显著影响。

药物必须合理使用，避免滥用。

处方药应该由医生开置处方购买，麦格司他胶囊为处方药，需要在专业医生指导下使用，严格遵医嘱用药。

盲目自行用药会浪费药物资源，并增加不合理使用药物的风险，这些风险包括：贻误病情，产生耐药，严重药物不良反应。

不要将该药物分享给其他有相同症状的人使用。