EPIDIOLEX是一种口服的大麻二酚提取物制剂，其活性成分大麻二酚是一种天然存在于大麻植物中的大麻素，对神经系统有多种药理作用，具有抗癫痫和抗惊厥活性。

本品适用于治疗1岁及以上患者因Lennox-Gastaut综合征（LGS）、Dravet综合征（DS）或结节性硬化症（TSC）引起的癫痫发作，但抗癫痫的具体机制尚不明确。

本品被美国食品药品监督管理局（FDA）授予“孤儿药”资格，在2018年优先审批通过。

截至2020年11月，本品尚未在国内获得批准上市，资料源于国外上市披露信息，仅供参考。

1岁以下儿童用药的安全性和有效性尚未确定，应避免使用本品。

老年患者应谨慎使用本品。

关于孕期使用本品对胎儿生长发育的可能风险，目前尚缺乏足够的数据。动物实验结果显示，本药可对胎儿生长发育造成不良影响。建议妊娠期女性知晓本品对胎儿的可能不利影响，如确须用药，应密切监测孕期状况。

关于大麻二酚是否经母乳分泌，及其对母乳产量、母乳喂养婴儿的影响，目前尚未进行相关研究。

建议哺乳期女性用药前应充分权衡母乳喂养对婴儿发育和健康的获益，以及母亲对本药的临床需求，考虑母乳中的药物或母体的潜在疾病状态对婴儿的可能不利影响。

食物可增加本品吸收，因此建议本品与餐同服，以降低血浆药物浓度的波动。治疗LGS或DS引起的癫痫推荐剂量如下。

起始剂量为每次每千克体重2.5毫克，一日2次，日剂量为每千克体重5毫克。

1周后可增加剂量至每次每千克体重5毫克，一日2次，日剂量为每千克体重10毫克。

能耐受每次每千克体重5毫克，一日2次的患者，若需进一步减少癫痫发作，可按每次每千克体重2.5毫克，每日2次的增加量，每周增加一次，逐步增至最大维持剂量每次每千克体重10毫克，一日2次，日剂量为每千克体重20毫克。

剂量增加的频率不能快于隔日一次。日剂量每千克体重20毫克，虽在一定程度上比推荐维持剂量每千克体重10毫克控制癫痫发作的效果更好，但其可能引起的不良反应也更多。

治疗TSC引起的癫痫的建议剂量如下。

起始剂量为每次每千克体重2.5毫克，一日2次，日剂量为每千克体重5毫克。

如果患者可耐受，则按每次每千克体重2.5毫克的增加量，每周增加一次，逐步增至维持剂量每次每千克体重12.5毫克，一日2次，日剂量为每千克体重25毫克。剂量增加的频率不能快于隔日一次。

停用本品时，应逐渐降低剂量，避免突然停药，以尽可能减少癫痫发作增加和癫痫持续状态的风险。

中度肝功能不全者

起始剂量为每次每千克体重1.25毫克，一日2次。

治疗LGS、DS的维持剂量范围为每次每千克体重2.5～5毫克，一日2次。

治疗TSC的维持剂量为每次每千克体重6.25毫克，一日2次。

重度肝功能不全者

起始剂量为每次每千克体重0.5毫克，一日2次。

治疗LGS、DS的维持剂量范围为每次每千克体重1～2毫克，一日2次。

治疗TSC的维持剂量为每次每千克体重2.5毫克，一日2次。

轻度（Child-Pugh A）肝功能不全患者，不需要调整剂量。

使用本品需特别注意的不良反应：肝细胞损伤、嗜睡、镇静、自杀行为或意念、过敏反应、停药综合征等。

治疗LGS、DS的不良反应：转氨酶升高、食欲下降、腹泻、体重减轻、腹痛、嗜睡、疲劳、不适、乏力、昏睡、烦躁不安、愤怒、失眠、睡眠障碍、睡眠质量差、流口水、唾液分泌过多、步态不稳、皮疹、呼吸衰竭等。

治疗TSC的不良反应：贫血、血小板计数减少、嗜酸性粒细胞增多、转氨酶升高、腹泻、食欲下降、呕吐、恶心、肠胃炎、体重减轻、嗜睡、步态不稳、疲劳、不适、乏力、发热等。

肝细胞损伤：本品可引起肝转氨酶水平升高，包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）等。在开始治疗前需检测患者的ALT、AST和总胆红素水平，评估患者肝功能是否耐受本品治疗。在治疗开始后1个月、3个月、6个月及此后定期或临床需要时，监测血浆中转氨酶和总胆红素水平。

嗜睡和镇静：本品可引起嗜睡和镇静。处方医生应监测患者是否出现嗜睡、镇静等不良反应，并建议患者用药期间避免驾驶或操作机械。

自杀行为和想法：包括本品在内的抗癫痫药有增加自杀想法或行为的风险。应监测患者的精神状况，是否有新发或加重的抑郁、自杀行为或想法，或其他任何异常情绪变化。

过敏反应：本品可引起过敏反应，出现皮肤瘙痒、红斑、血管性水肿等。如果用药期间，患者出现过敏反应，应停用本品，立即就医，可用皮质类固醇、抗组胺药等适当对症治疗。

停用抗癫痫药：应逐渐减停本品，避免突然停药，使癫痫发作增加和癫痫持续状态的风险最小化。但如果是因严重不良事件需要停药，则可考虑快速中断给药。

绝大部分药物都会有一定概率发生不良反应，因此发生不良反应时，不要过度惊慌。

如果不良反应症状轻微，可适当对症处理，调整用药剂量后，坚持用药。

如果不良反应程度严重，需要及时就医。

肝损伤症状：恶心、呕吐、食欲不振、右上腹部疼痛、发热、不适、疲劳、皮肤发黄或眼睛发黄（黄疸）、瘙痒、尿液颜色加深等。

任何精神异常：包括自杀想法、新发或加重的抑郁症、新发或加重的焦虑、烦躁不安、惊恐发作、睡眠困难、有攻击性或暴力倾向、言语或行为躁狂、有采取危险行为的冲动等。

EPIDIOLEX应直立保存在20～25℃条件下，短途携带允许15～30℃。

不可冷冻，保持瓶盖密闭。

首次开瓶后应在12周内用完，12周后合理处置剩余药物。

将本品与其他中枢神经系统抑制剂（包括乙醇）同时使用，可能会增加镇静、嗜睡的发生风险。

与CYP3A4或CYP2C19强诱导剂（如利福平）合用时，应增加本品剂量。

基于本品对特定代谢酶的抑制作用，CYP1A2敏感底物（如咖啡因、茶碱、替扎尼定）、UGT1A9底物（如丙泊酚、非诺贝特、二氟尼柳）、UGT2B7底物（如吉非贝齐、拉莫三嗪、吗啡、劳拉西泮）、CYP2C8和CYP2C9（如苯妥英）底物与本品合用时，若出现不良反，应考虑降低药物剂量。

由于本品对CYP2B6同时具有潜在诱导和抑制作用，CYP2B6底物（如安非他酮、依法韦仑）与本品合用时需根据需要调整剂量。

本品与经CYP2C19代谢的药物（如地西泮、氯巴占）合用时，可能会提高这些药物的血药浓度，增加不良反应发生风险，应降低CYP2C19敏感底物药物的剂量。

本品与丙戊酸合用会增加转氨酶升高的风险。一旦发生，应考虑减少剂量或停用药物。

尚无足够的数据评价其他肝毒性药物与本品合用的风险。

尚不明确本品与mTOR抑制剂（如依维莫司）或钙调神经磷酸酶抑制剂（如他克莫司）的药物相互作用。如果联合用药期间发生不良反应，应减少依维莫司、西罗莫司或他克莫司的剂量。

药物必须合理使用，避免滥用。

研究表明，成人连续使用本品28日后，在停药6周内无明显戒断症状或体征，表明本品可能不会产生躯体依赖。

EPIDIOLEX为处方药，需要在专业医生指导下使用，严格遵医嘱用药。

盲目自行用药可能会增加不合理使用药物的风险，这些风险包括：贻误病情、产生耐药、严重药物不良反应等。

病情完全控制前，疾病的症状可能会有所减轻，但不能擅自减量、停药，以免形成耐药、病情反复或者再次加重。

不要将该药物分享给其他有相同症状的人使用。