小儿肝母细胞瘤是由肝脏胚基组织发生的肝脏恶性肿瘤。多发生于3岁以下婴幼儿。临床特点是腹部逐渐增大、上腹可触及包块、食欲减退、消瘦、贫血等。晚期有黄疸、腹水等。根据临床表现和实验室、辅助检查结果确诊。如果肿瘤是单发的、瘤体较小位置表浅且无肝外转移，手术切除可获治愈。

确切病因不详。个案报道HB发病与胎儿期酒精中毒或母亲口服避孕药物有关。另有学者认为其发病可能与11p等位基因纯合性变异相关。

初发病时，一般症状不明显，无黄疸或发热。可腹部胀满，偶被父母发现。有时是在健康检查时被医生发现了腹部包块。稍大儿童可诉腹痛。肝癌细胞有时可产生促性腺激素而使患儿发生性早熟。个别患儿见皮肤出现色素沉着。有的患儿不觉有腹痛。病程较一般恶性肿瘤进展迅速。可有食欲减退、乏力、进行性体重减轻。晚期可有发热、继发性贫血、腹水及下肢水肿。偶见上消化道出血及黄疸。触诊肝大坚硬，肝边缘明显硬，表面不光滑、有结节。

血清甲胎蛋白的检测对肝癌的诊断极为重要。90%～100%为阳性，比成人病例更高（成人为70%～80%阳性）。许多生物化学物质如蛋白、脂质、酶等皆由肝脏产生或在肝脏中进行代谢，故血胆固醇、乳酸脱氢酶（LDH）、白蛋白、球蛋白、碱性磷酸酶、胆红质等检查均能反映肝脏功能，均属必要。血清碱性磷酸酶常增高，这对肝癌的诊断亦颇有帮助。超声波检查、核素肝扫描对本病诊断均有帮助。CT、MRI（磁共振影像诊断）对诊断均有参考价值。

根据临床表现和实验室、辅助检查结果确诊。

如果肿瘤是单发的、瘤体较小位置表浅且无肝外转移，手术切除可获治愈。