胆囊癌是一种较为罕见、但却很难治愈的恶性肿瘤。目前,常规的化疗和手术治疗虽然能够一定程度减轻病患的痛苦,但效果并不理想。说起胆囊癌治疗的新希望,佩米替尼片(pemigatinib)恐怕应该算是其中一员。
佩米替尼片是一种口服的小分子靶向抑制剂,可以阻断纤维生长因子受体(FGFR)信号通路,从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散。关于佩米替尼片的研究最早可以追溯到2016年,当时英国武汉大学联合学院的研究人员首次发现佩米替尼能够有效抑制FGFR2基因的激活,从而抑制胆囊癌细胞的生长和扩散。此后,相关领域的研究人员又陆续发现了佩米替尼在 FGFR2、3 基因异常型胆囊癌治疗中的良好疗效。
目前,佩米替尼片已经获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的紧急使用批准(EUA),用于治疗已接受最少一种化疗药物治疗、且具有 FGFR2 基因变异的晚期或转移性胆囊癌患者。美国国家癌症研究所(NCI)已经启动了一项多中心、开放式、单臂的Ⅱ期临床试验,将佩米替尼片用于治疗 FGFR2、3 基因异常型的胆囊癌,试验结果显示,佩米替尼片口服治疗对胆囊癌患者具有很好的疗效和耐受性,治疗对象的平均无进展生存期(PFS)为研究初评估后,持续时间为4.2个月,有效缓解疾病症状。
除了 FGFR2、3 基因异常型胆囊癌之外,佩米替尼片还被研究用于治疗 FGFR2 基因重排型胆管癌和 FGFR1、2、3 基因异常型胃癌等。针对这些病种,目前也有多项临床试验正在进行中。未来,如果这些研究获得成功,也许佩米替尼片将成为多种恶性肿瘤治疗的新希望。作为一种口服药物,佩米替尼片的使用也将极大方便患者的治疗。
最后,需要提醒的是,佩米替尼片目前还没有在国内上市。如果你或你身边的人患有胆囊癌或其他相关疾病,需要在医生的指导下进行治疗。

美国Incyte
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老挝卢修斯制药

瑞士罗氏
